把 mRNA 从"表达工具"升级为可编程的治疗系统
从 Cap、UTR、编码区与 poly(A) 到核苷修饰与结构元件,蓝鹊以"部件优化 + 组合规则"的分子工程方法,系统性重塑 mRNA 的表达动力学、免疫行为与组织/细胞特异性。
mRNA 1.0–5.0 的演进,不只是表达效率的提升,更是从"能表达"走向"可设计、可控制、可重复"的治疗系统。蓝鹊围绕三条主线构建可复用的分子能力底座:更长的表达持续时间、更精准的组织与细胞特异性,以及更严格的安全与可控边界。在持续的技术创新与临床转化推动下,我们正将 mRNA 从传染病预防拓展至罕见病与慢性病治疗、肿瘤免疫治疗,并进一步进入 CGT 相关场景。
mRNA 1.0
首代疫苗平台
- 满足短期强表达需求
- 验证 mRNA 的临床可行性与安全性
应用场景:新冠等应急疫苗;流感、RSV 等季节性疫苗
mRNA 2.0
高效表达版本
- 表达效率提升约 3–5 倍
- 半衰期延长至 24–48 小时
- 更低剂量下实现等效或更强效应
应用场景:低剂量高效疫苗;短期蛋白替代;抗体快速表达
mRNA 3.0
类环状 RNA 稳定性
- 半衰期提升至约 3 天,比肩 circRNA
- RNA 层面实现细胞差异性表达能力
应用场景:肿瘤免疫治疗;短程治疗;体外细胞编程
mRNA 4.0
月级半衰期 + 组织特异性
- 半衰期可达约 1 个月,实现长效治疗
- 突破性实现组织特异性表达(肝、心肌、骨髓等)
- 精准靶向,最小化脱靶效应
应用场景:罕见病"一月一针";慢病管理;在体细胞重编程
mRNA 5.0
比肩 AAV 的 CGT 底座
- 在安全可控前提下实现类 AAV 级别的长期表达
- 从疫苗平台升级为 CGT 技术支柱
- 支持复杂基因治疗方案的系统性实施
应用场景:在体基因增补与编辑;中枢神经系统疾病;系统性遗传病
蓝鹊愿景通过持续迭代,把 mRNA 从"疫苗工具"升级为面向全球疾病的通用基因药物底座,为患者带来更安全、更可控、更精准的治疗选择。

